Análisis de decisión multicriterio sobre el valor de nintedanib para la fibrosis pulmonar progresiva
Las enfermedades pulmonares intersticiales difusas (EPID) engloban diversas enfermedades pulmonares restrictivas, muchas de las cuales son raras.1
Aunque la fibrosis pulmonar progresiva (FPP) es una característica que define a todos los pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (FPI), también puede aparecer en pacientes con otras EPID no FPI (EPI-FP*).1
Para contribuir al correcto posicionamiento de los medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras en función del valor, el grupo Orphar-SEFH recomienda utilizar para su evaluación la metodología del análisis de decisión multicriterio (MCDA):2
Utilización de métodos analíticos que consideran explícitamente, de forma objetiva, sistemática y ponderada, múltiples criterios para la toma de decisiones
Permite una comparación entre medicamentos, contribuyendo al proceso de selección y toma de decisiones, de forma efectiva, eficiente y basada en la evidencia
Objetivo
Evaluar el valor estimado de nintedanib como tratamiento para EPI-FP (FPP no FPI) en el contexto español, utilizando una adaptación de la metodología MCDA a través del marco de evaluación EVIDEM (Evidence and Value: Impact on Decision Making).1
Los agentes involucrados fueron 12 expertos que validaron los criterios cuantitativos y cualitativos, así como su relevancia:1
Resultados
La metodología MCDA permitió una reflexión multidisciplinar del valor que nintedanib proporciona en la EPI-FP (FPP no FPI).1
La metodología MCDA ayuda a clarificar, cuantificar y evaluar los elementos más relevantes para los diferentes tipos de agentes implicados.1
El comité de expertos reconoció a nintedanib como una intervención con una contribución de valor positiva para el tratamiento de la EPI-FP (FPP no FPI), la cual se consideró una enfermedad grave y con necesidades no cubiertas.1
Los 4 criterios de mayor contribución positiva a las estimaciones de valor global de nintedanib para EPI-FP (FPP no FPI) fueron:1
Criterios:
Contexto:
- Enfermedad muy grave
- Tasa de supervivencia muy baja
- Morbilidad elevada
- Tratamientos fuera de indicación utilizados se asocian a eventos adversos graves, con un nivel de eficacia no demostrado
Criterios:
Contexto:
- Superioridad de nintenadib frente a placebo para frenar la progresión de la enfermedad
El grupo de expertos consideró que nintedanib proporciona a los pacientes con EPI-FP (FPP no FPI) un beneficio terapéutico añadido.1
- Valor global estimado$ de nintedanib frente a placebo en el tratamiento de EPI-FP (FPP no FPI): 0,50 ± 0,16 (entre -1 y 1)1
- Motivos del beneficio terapéutico añadido:1
- Eficacia clínica demostrada
- Ligeras mejoras en los resultados informados por los pacientes
- Perfil de seguridad similar al del placebo
Las nuevas guías ATS/ERS/JRS/ALAT sugieren el uso de nintedanib para el tratamiento de la FPP en pacientes en los que ha fracasado el tratamiento estándar de la EPID fibrótica (no FPI).3
Conclusiones
El comité de expertos reconoció a nintedanib como una intervención con una contribución de valor positiva al tratamiento de EPI-FP (FPP no FPI).1
Dicha enfermedad se considera muy grave y con altas necesidades no cubiertas, dada la falta de terapias alternativas.1
La evaluación MCDA ha permitido entender el posicionamiento de nintedanib en términos de valor desde la perspectiva de los diferentes agentes relacionados con la patología.1
Esta evaluación puede ayudar en el proceso de toma de decisiones en materia de evaluación del fármaco, como hace referencia el grupo Orphar-SEFH, en el contexto español.1
Descargue el artículo en pdf y acceda al artículo completo haciendo clic a continuación:
*FPP no FPI. #Como parte del ejercicio se aplicó un método de ponderación (escalas del 1 al 5), donde cada experto asignó un peso entre 1 y 5 a cada criterio cuantitativo según a su importancia, donde 1 fue la menor relevancia y 5 la mayor.1 $El valor global estimado es el resultado de la integración de pesos y puntuaciones de cada panelista en una escala de -1 a 1.1
AEMPS: Agencia Europea del Medicamento y Productos Sanitarios; ALAT: Asociación Latinoamericana de Tórax; ATS: American Thoracic Society; EPID: enfermedad pulmonar intersticial difusa; EPI-FP: enfermedad pulmonar intersticial fibrosante progresiva; ERS: European Respiratory Society; EVIDEM: Evidence and Value: Impact on Decision Making; FPI: fibrosis pulmonar idiopática; FPP: fibrosis pulmonar progresiva; JRS: Japanese Respiratory Society; MCDA: análisis de decisión multicriterio; Orphar-SEFH: grupo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria; Tto: tratamiento.
Referencias:
- Zozaya N, et al. A multi-criteria decision analysis on the value of nintedanib for interstitial lung diseases. Int J of Technol Assess Health Care. 2022;38(1):1–10.
- SEFH. Manual para el desarrollo de un informe de evaluación de medicamentos huérfanos por parte del grupo ORPHAR-SEFH usando metodología de Análisis de Decisión Multicriterio. 2020. Disponible en: https://gruposdetrabajo.sefh.es/orpharsefh/images/stories/documentos/Manual_MCDA_Orphar_SEFH_060520.pdf [Consultado en julio 2022]
- Raghu G, Remy-Jardin M. Idiopathic pulmonary fibrosis (an update) and progressive pulmonary fibrosis in adults an official ATS/ERS/ JRS/ALAT Clinical Practice Guideline. Am J Respir Crit Care Med. 2022;205(9):e18–e47.
ILD.0726.072022